你想知道的CGT都在这里 | 第4期:国产化替代和细胞治疗药物可及性

发布时间:2024-05-30

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随着技术的不断创新,产品的陆续上市,细胞和基因治疗(以下简称CGT)行业发展迅猛,前景无比广阔,引发生物医药行业人士越来越多的关注。在这个充满机遇与挑战的行业中,你关心哪些话题呢:

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1.

IIT研究是每位从业者关心的焦点,它直接关系到治疗效果的评估与科学研究的进展。IIT研究有哪些挑战又如何保障受试者的安全和获益?医院筛选IIT项目的标准有哪些?IIT对于IND的影响是什么? 


2.

同时,细胞基因治疗的高昂价格也是行业内外热议的话题,其背后的原因是什么?如何通过保险支付机制的设计推动治疗的可及性?


3.

此外,CMC在CGT产品的开发与生产过程中起着举足轻重的作用,和产品的安全性、有效性以及临床和上市申报密切相关。如何做好CMC是个大话题。


4.

而在这一充满变革与创新的领域遭遇经济寒冬之际,融资的重要性不言而喻,投资方如何看待这个市场又如何决策投资战略?

当然,还有很多技术创新的探讨话题:

5.

上游供应链尤其是国产供应链如何技术创新和降低成本满足行业需求,助力药品的可及?


6.

火热的AAV基因治疗的探索之路经历了什么,有哪些挑战,又如何展望?


7.

除了CAR-T,细胞治疗还有哪些火热的应用方向?溶瘤病毒、外泌体、干细胞、TIL?


8.

CGT在肿瘤和罕见病的探索进展如何?除此之外CGT还能在哪些领域大有作为,脱发、除皱了解一下?

你想知道的都在这里:Chat CGT。

Chat CGT是由E药经理人生命科学企业研究中心首席研究员、行诚生物商务副总裁刘肖博士发起和策划的栏目,每期邀请CGT研发和产业链企业领军者,从不同视角、多个维度分享CGT领域的挑战、解决方案、前沿进展和发展趋势。第一季12期已完美收官,小编特邀刘博士推出系列回顾文章,带你一起再次深入剖析和探讨这些关键话题,以期为行业的健康发展贡献一份力量。

第4期:

国产化替代和细胞治疗药物可及性

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本期Chat CGT邀请到的嘉宾是宾夕法尼亚大学终身教授、复星凯特首席科学官沈浩教授赛桥生物生物创始人&CEO商院芳博士。本期内容探讨了头部细胞治疗企业的创新规划,国产化供应链的发展策略,以及细胞治疗行业可及性的实现之路。以下是嘉宾关键观点梳理:

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学术界到工业界的转身缘由

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历史性时刻去完成历史性使命

沈教授在学术界有二三十年的经验和积累,为何在这个时间转向工业界?这个转身是否代表了科学家对细胞治疗行业的展望?是的,沈教授谈到这一方面是源于科学家的DNA——不断学习不断挑战,工业界相比学术界是一个挑战,是能够学到很多新东西的领域。另外一方面也是最重要的是,近年来生物医药发展迅猛,有一些很重大的技术突破,比如CAR-T细胞治疗能够把肿瘤治愈,这是以前不可想象的事情,所以这是一个历史性的时刻。相信通过我们的研究,未来我们是能够把更多重大的癌症治愈,甚至可以像传染病一样进行预防,如果能达到这样的成就,那就是在完成一个历史性的使命了。最后能通过自己的努力,为身边身患癌症的病人送去希望,这件事本身就有非常大的吸引力。

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复星凯特持续创新的动力和规划

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惠及更多病患

虽然复星凯特研发的CD19 CAR-T产品——阿基仑赛注射液对大B细胞淋巴瘤有很好的疗效,82%的患者得到缓解,54%的患者完全缓解,但沈教授表示:我们看到的是没有完全缓解的患者怎么办?目前能治愈血液瘤,那其他肿瘤患者呢?这激励着复星凯特持续创新的开发更多新的管线。


由于自身免疫病和血液瘤类似,所以自身免疫病是复星凯特管线布局的一个重要方向。实体瘤很复杂,不同实体瘤之间不一样,同一种实体瘤在不同的人之间也不一样。所以复星凯特对于实体瘤的开发策略是聚焦在一个适应症上,希望在一个适应上有突破。 


另外,虽然上市产品有很好的疗效,但是120万的价格对于患者的支付能力是一个很大的挑战,希望我们通过技术创新和工艺优化能够把价格降下来,让病人真正用的起。

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赛桥生物快速发展的秘诀

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共融、共创、共享

赛桥生物作为快速发展的供应链代表,做对了一件核心的事情,就是提出跟用户共融、共创、共享的理念,把用户当成老师,紧紧围绕着用户重大而未被满足的需求进行高价值创新,而不是简单的去模仿和复制一个设备。因为我们相信低价值的模仿复制对行业和用户的帮助有限,反而会陷入低水平价格竞争。


比如Flex PRO这个产品的开发起因就是在部分用户的场景发现高通量细胞处理这一步相对复杂做不了自动化,我们把这样的需求收集起来以后,经历七个月左右的开发改进推出了这样一个产品,迅速把用户这一环的需求满足了。另外一个高通分装的产品也是这样的思路:用户提了几个想法,我们在几个月的时间迅速实现了他的想法,并且交付了产品。赛桥生物的技术和产品平台就是一个高效反应部门,围绕着细胞治疗工艺,帮助用户解决成本、效率和更高自动化的问题,因此这样设计出来的产品能满足用户需求,引领行业。


另外,没有最好的产品,只有最适用的产品。不同的发展阶段对产品的需求理念也不同。比如早期阶段注重把药做出来,发展到新阶段不仅追求把药做出来,还需要低成本高效率。于是我们把更低的成本,更高的效率作为一个设计目标,我们希望这一系列产品出来会继续会引领这个行业。


综上,以终为始,以用户为中心,基于满足用户现在的以及随着行业变化而不断更新的需求,进行产品开发和创新,是赛桥生物快速发展,与用户和行业共进步的秘诀。

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细胞治疗可及性的实现之路

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商总认为如同抗体药上市花了10年时间,工艺的普及和降本优化花了20年时间,细胞治疗目前做到产品上市,大概也花了10年时间,所以未来20年将是工艺优化降低成本的攻坚阶段。赛桥生物作为上游设备工具的供应链,希望和下游创新企业一起,通过协同努力,完成设备工具的一体化创新,通过一体化、自动化等提高人员效率,空间效率和时间效率。通过生产流程的整合简化,和部分设备耗材的合并,把成本降低50%左右。


更低的成本就需要方法学创新了,赛桥生物在北京专门建立了这样的技术平台,围绕用户这方面的需求去做创造,接下来将会推一系列这样的产品。我们相信未来可以把细胞治疗药物从百万元的时代降到十万元甚至更低的时代,让真正需要的人都能用上。


另外,沈教授认为从细胞治疗本身的特性来看,成本高的关键是它不是一个传统的药,是一个复杂的个性化的过程,从病人身上取血,然后运送到工厂改造并扩增到足够的数量,最后再回到医院输回病人体内,一次生产只能用于一个病人。所以降低成本提高可及性的一个方向是把它真正变成一个药,生产一次可以用于很多人,也就是通用型CAR-T,另外一个方向是简化流程所需的步骤和时间,比如就在病床边生产,然后输回去……这需要行业和产业链共同协作,开发更好的技术和设备来实现。

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如何看待供应链企业打价格战

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沈教授认为竞争对于行业是有好处的,没有竞争就没有创新。但对于细胞治疗企业来说价格永远是第二重要的。设备的质量才是最重要的,因为质量不好,不可靠,生产出来的药物不合格,会带来更大的损失。所以企业在选择供应链时会看重品牌力和创新力。


商总也再次强调赛桥生物的使命是围绕用户的重大而未能满足的需求,做高价值的创新,不是低水平的模仿,所以价格也不会是最低的。但我们看到相比价格,用户更关心产品是否好用,供应链是否稳定,以及建立一套生产能力所需要的时间成本,因为帮用户用更短的时间到达一个里程碑节点的价值比价格便宜更重要。另外,用户还会看重的一点是持续的技术创新和服务创新的能力,因为这可以帮助用户面对未来可能面临的各种挑战和风险。

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立足中国 走向全球

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商总表示赛桥生物立足于中国广大优质的细胞治疗企业取得比较不错的发展,接下来将和足够好的企业携手出海,参与全球化的竞争,这也会激励赛桥生物更加努力创新以赢得全球范围内的竞争,用最好的供应链和最低的成本赋能细胞治疗行业。

《Chat CGT》栏目特约编辑:周娟

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往期回顾话题集合

·第1期:从IIT到IND的路有多难?

·第2期:CGT商业化面临的困局

·第3期:当资本遇到苛求的CMC专家


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  行诚生物(CoJourney)是一家集质粒、病毒载体、mRNA生产制备和分析检测为一体的专业基因和细胞治疗CDMO。有成功的中、美零发补质粒和病毒IND的申报经验。我们提供质粒、病毒载体和mRNA的制备的工艺开发、cGMP生产、分析方法开发和产品检测放行等定制化服务。公司由细胞和基因治疗领域成绩斐然的科学家和具有商业化产业经验的资深专家共同创立,总部位于中国浙江和美国费城,业务辐射世界各地。同时,行诚生物建立了符合FDA、EU、NMPA法规的质粒和病毒cGMP生产设施,拥有世界领先的研发和生产仪器设备,提供从研发到cGMP级别的不同生产规模的质粒和病毒制备服务。我们用领先行业标准的稳健工艺确保为您提供高纯度、高产量、高性价比的优质产品,赋能于您,成为您基因治疗产品开发旅程中值得信赖的合作伙伴!


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