2024-06-06

两周一篇不容错过！系统学习，补充短板，避免踩坑。<

2024-04-12

ChatCGT第一季回顾来啦！<

2024-01-03

2011年，美国食品药品监督管理局 (FDA) 发布了指导文件《细胞和基因治疗产品效力测试》，主要侧重于效力测试方法。从2011年起，细胞和基因治疗 (CGT) 领域已经取得了重大进展。认识到这一发展，FDA 于 2023 年 12 月发布了题为《细胞和基因治疗产品效力保证》的指导草案。这份新文件超越了单纯关注效力测试，而是采取了更全面的方法来确保整个产品生命周期中的效力。<

2023-05-12

mRNA技术快速发展，其疫苗和药物在传染性疾病和肿瘤等多个领域中展现了越来越高的潜力,第二版的指南草案与第一版相比有很多的区别。<

2023-04-16

GMP系列之二<

2023-02-02

近日，来自University of Pennsylvania细胞免疫治疗中心Carl H. June教授团队在《SCIENCE ADVANCES》发表论文，提出一种全新的CAR-T疗法，用于实体瘤术后防止肿瘤复发和转移的有效治疗，并在腺癌动物模型中进行了验证，结果显示该治疗方案有效地延长了肿瘤小鼠的生存期，并降低了非肿瘤靶向毒性。为CAR-T在实体瘤领域中的应用指出了一个新颖的途径。<

2022-11-02

FDA对 Catalent 布卢明顿工厂进行为期12次的调查，决定阻止Moderna 的 COVID-19新加强针的生产。<

2022-10-27

那些在CMC申请道路上受阻的项目......<

2022-06-10

每年的高考作文总是能引起热议，掀起一股全民参与写作文的热潮。生物医药产业近年来发展突飞猛进，其底层逻辑套用到其中似乎也行得通。前有“创新药的《红楼梦》”一文在朋友圈内被刷屏，引起诸多同行共鸣。 有人表示，如果从一款新药的研发历程来看，即便有将其比喻为马拉松也好，或者是大型交响乐也罢。达到一定境界，科学与艺术是相通的，套用围棋里的“本手、妙手、俗手”也不为过。本手是指合乎棋理的正规下法；妙手是指出人意料的精妙下法；俗手是指貌似合理，而从全局看通常会受损的下法。<

2022-06-09

基于细胞的治疗方案是目前医药研发的前沿领域，有望通过其独特的作用机制攻克一系列顽固疾病，拯救无数患者。近年来，细胞疗法在临床部署和制药市场的扩张中都经历了爆炸式增长，尤其是2017年诺华的替沙仑赛（tisagenlecleucel）和凯特制药的阿基仑赛（axicabtagene ciloleucel）相继获批用于急性淋巴细胞白血病（ALL）和大 B 细胞淋巴瘤（LBCL）的治疗，更是得到了广泛的认可。除此之外，近期大获成功的细胞疗法还包括使用患者来源的角膜缘干细胞修复受损的角膜上皮细胞，以及克罗恩病的干细胞治疗。当然，这些突破建立在数十年的基础研究之上，它们的成功以及其他前沿疗法的成功激发了许多跨学科领域的研究兴趣。然而，尽管近年来细胞疗法取得了显著的临床和商业成功，但它的商业化和广泛转化仍然面临着许多限制，包括如何确定合适的细胞来源，产生足够可行、有效和安全的产品，以满足患者和疾病的需求。<